Celula stem (denumita si celula susa) este definita ca o celula care, prin diviziune mitotica, produce doua celule ce au capacitatea de a ramane in stadiul de celula stem (pastrand caracterul nediferentiat) sau de a se diferentia in urma unor diviziuni succesive.In acest fel, celula stem se poate divide fie simetric, caz in care rezulta doua noi celule stem sau doua celule diferentiate, fie asimetric, rezultand o celula stem si o celula diferentiata. Capacitatea celulei stem de a da nastere unei celule identice se numeste auto-innoire (self-renewal in limba engleza), iar cea de a da nastere altor tipuri de celule se numeste diferentiere.
Metodele de izolare si cultivare a celulelor stem au fost descoperite in 1998, lucru ce a adus o noua speranta cercetatorilor si medicilor din intreaga lume, iar in 2007, cercetatorii Mario R. Capecchi, Sir Martin J. Evans si Oliver Smithies au primit Premiul Nobel pentru Medicina si Fiziologie pentru „descoperirea principiilor de introducere a unor modificari genetice specifice prin utilizarea celulelor susa embrionare”.
Celulele stem pot trata boli precum Alzheimer, atrofii musculare, leucemii, cancere si multe alte boli, iar cercetatorii studiaza in prezet tratamentul cu celule stem in bolile mostenite.
Organismul uman este format din peste 200 de tipuri de celule diferite, toate provenind dintr-o singura categorie de celule: celulele stem. In viata intrauterina, celulele stem sunt responsabile de formarea si dezvoltarea fatului, iar, dupa nastere, de reinnoirea si de repararea tesuturilor si organelor.
Celulele stem hematopoietice (formatoare ale celulelor din sange), reprezinta prima categorie identificata de celule stem adulte si a carei utilizare in scop terapeutic, este dovedita si unanim acceptata.
In prezent, exista 3 surse disponibile de celule stem hematopoietice, pentru obtinerea unei grefe de transplant: maduva osoasa, sangele periferic si sangele placentar.
Dintre acestea, sangele placentar este cea mai facila sursa pentru obtinerea unei grefe de celule stem hematopoietice, fara a implica niciun risc pentru mama sau nou nascut. Celulele stem din sangele placentar au particularitatea de a fi mai tinere comparativ cu celulele din maduva osoasa sau sangele periferic, aceasta insemnand o capacitate mai mare de multiplicare si o toleranta mai crescuta fata de pacientul primitor.
Cum pot ajuta celulele stem?
Avantajele celulelor stem din sangele placentar:
– Sangele placentar este o sursa naturala, bogata si lipsita de controverse, de celule stem care poate salva vieti.
– Recoltarea de sange placentar este fara risc pentru mama sau nou nascut.
– Celulele stem din sangele placentar se pot utiliza pentru tratarea a peste 70 de boli. Cercetarile recente au indicat un vast potential de utilizare a celulelor stem din sangele placentar in domeniul medicinei regenerative, fiind posibil ca in viitor sa se extinda lista bolilor tratabile, astfel putand fi vindecate chiar si mai multe boli. Grefa de sange placentar depozitata in banca este imediat disponibila atunci cand este necesar, daca la naster s-a efectuat recoltarea de sange placentar.
– Recoltarea de sange placentar este o procedura simpla, efectuata imediat dupa nasterea si desprinderea nou nascutului de cordonul ombilical.
– Grefa de sange placentar poate fi stocata in conditii de criogenie pentru a fi folosita pe viitor de catre donator, un membru al familiei, sau un alt beneficiar.
– Celulele din sangele placentar sunt cele mai „tinere”, cu o toleranta imunologica mai crescuta fata de organismul pacientului primitor, ca urmare reactiile imunologice posttransplant sunt mai putin si mai putin grave Este astfel posibila utilizarea unui numar mai redus de criterii de compatibilitate intre donator si primitor, comparativ cu maduva osoasa sau sangele periferic si chiar utilizarea grefei cu compatibilitate partial, astfel ca sangele placentar are un potential mai mare de „compatibilitate”.
– In sangele ombilical sunt de 10 ori mai multe celule producatoare de celule sangvine. Studiile sugereaza de asemenea ca sangele ombilical poate avea o mai buna abilitate de a genera celule sangvine decat maduva osoasa. Astfel, exista mai multe oportunitati pentru progrese medicale viitoare.
Ce boli vindeca celulele stem hematopoietice?
In prezent, exista trei surse disponibile de celule stem hematopoietice, pentru obtinerea unei grefe de transplant: maduva osoasa, sangele periferic si sangele placentar. Decizia, posibilitatile si tipul de transplant (autolog – cu o grefa proprie de celule stem sau alogeneic – cu o grefa de la un donator compatibil inrudit sau neinrudit sunt stabilite d medicul transplantolog fiin adaptate particularitatilor bolii si ale pacientului.
Maduva osoasa si sangele periferic pot fi recoltate de la adulti sanatosi, dar sangele ombilical poate fi recoltat si stocat doar la nastere. Este mult mai usor ca pacientii care au nevoie de transplant sa fie compatibili cu sangele ombilical, decat cu celelalte doua surse de celule stem.
Nasterea este o oportunitate unica de a opta pentru recoltarea si depozitarea grefe de sange ombilical a copilului dumneavoastra. Pacientii care sun transplanti cu grefe de la un donator inrudit, pot avea rezultate mai bune posttransplant, comparativ cu transplanturile cu grefe de la donatori neinrudit.
Pe viitor, daca vor exista progrese ale medicinei regenerative – de refacere a tesuturilor organelor cu ajutorul propriilor celule stem – atunci copiii ai caror parinti au stocat sangele lor ombilical, vor avea avantajul disponibilitatii unei grefe deja pregatite .
Nu exista absolut nici un motiv pentru a nu stoca sangele ombilical al copilului tau!
La aceasta ora, celulele stem sunt folosite in practica medicala in 3 tipuri de tratamente:
1. TERAPII STANDARD
Se refera la bolile pentru care indicatia d transplant c celule stem este un tratament standard folosit deja in intreaga lume. Aceasta lista include mai mult de 70 de boli, cum ar fi:
I. LEUCEMIILE
– LEUCEMIILE ACUTE
Leucemia Acuta Limfoblastica (ALL)
Leucemia Acuta Mieloida (AML)
Leucemia Acuta Bifenotipica
Leucemia Acuta Nediferentiata
– LEUCEMIILE CRONICE
Leucemia Cronica Mieloida (CML)
Leucemia Cronica Limfocitica (CLL)
Leucemia Cronica Infantila Mieloida (JCML)
Leucemia Cronica Infantila Mielomonicitica (JMML)
– SINDROAME MIELODISPLAZICE (PRE-LEUCEMIA)
Anemia Refractara (RA)
Anemia Refractara cu sideroblasti inelari (RARS)
Anemia Refractara cu exces de blasti (RAEB)
Anemia Refractara cu exces de blasti in formare (RAEB-T)
Leucemie Cronica Mielomonicitara (CMML)
II. LIMFOAME
– Limfom Hodgkin
– Limfom Non-Hodgkin
III. ANOMALII MOSTENITE ALE GLOBULELOR ROSII
– Beta Talasemia Majora (Anemia Cooley)
– Anemia Blackfan-Diamond
– Aplazia pura a Globulelor Rosii
– Siclemia
IV. ALTE BOLI ALE CELULELOR STEM
– BOLI CONGENITALE ALE SISTEMULUI IMUN – IMUNODEFICIENTE COMBINATE SEVERE – SEVERE COMBINED IMMUNODEFICIENCY (SCID)
SCID cu Deficienta de Adenozin Dezaminaza (ADA-SCID)
SCID X linkata
SCID cu absenta Limfocitelor T si B
SCID cu absenta Limfocitelor T, cu Limfocite B normale
Sindromul Omenn
– BOLI CONGENITALE ALE SISTEMULUI IMUN – NEUTROPENII
Sindromul Kostmann
Myelokathexis
– ALTE BOLI CONGENITALE ALE SISTEMULUI IMUN
Ataxia Telangiectazia
Sindromul Limfocitar Bare
Imunodeficienta variabila comuna
Sindromul DiGeorge
Deficienta de adeziune a leucocitelor
Tulburare limfoproliferativa (LPD)
Tulburare limfoproliferativa X-linkata (Sindromul susceptibilitatii virusului Epstein-Barr)
Sindromul Wiskott-Aldrich
– BOLI FAGOCITARE
Sindromul Chediak-Higashi
Granulomatoza Cronica
Neutrophil Actin Deficiency
Disgenezie Reticulara
V. DIVERSE TIPURI DE CANCER ALE MADUVEI OSOASE
Mielomul Multiplu
Leucemia cu plasmocite
Macroglobulinemia Waldenstrom
VI. ALTE TIPURI DE CANCER (CARE NU ISI AU ORIGINEA IN SISTEMUL SANGVIN)
– Neuroblastom
– Retinoblastom
VII. BOLI CONGENITALE CE AFECTEAZA SISTEMUL IMUNITAR SI ALTE ORGANE
– Hipoplazia cartilaj – par
– Boala Gunther (porfiria eritropoietica)
– Sindromul Hermansky – Pudlak
– Sindromul Pearson
– Sindromul Shwachman – Diamond
– Mastocitoza sistemica
VIII. BOLI CONGENITALE METABOLICE
– ØMUCOPOLIZAHARIDOZE (MPS)
Mucopolizaharidoze (MPS)
Sindromul Hurler (MPS-IH)
Sindromul Scheie (MPS-IS)
Sindromul Hunter (MPS-II)
Sindromul Sanfilippo (MPS-III)
Sindromul Morquio (MPS-IV)
Sindromul Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
Sindromul Sly, Beta-Glucuronidase Deficiency (MPS-VII)
Mucolipidoza II
– ØANEMII
Anemia Aplastica severa
Citopenia Congenitala
Anemia Congenitala Fanconi (Nota: primul transplant cu celule stem din cordonul ombilical a fost efectuat in anul 1988 pentru aceasta boala)
Hemoglobinuria Paroxistica Nocturna (PNH)
Diskeratoza Congenitala
– ØANOMALII PLACHETARE MOSTENITE
Amegacariocitoza / Trombocitopenia Congenitala
Trombastenia Glanzmann
– ØBOLI MIELOPROLIFERATIVE
Mielofibroza Acuta
Metaplazia Mieloida Agnogenica
Polycythemia Vera
Essential Thrombocythemia
– ØLEUCODISTROFII
Adrenoleucodistrofia (ALD) / Adrenomieloneuropatia (AMN)
Boala Krabbe
Leucodistrofia metacromatica
– ØLYSOSOMAL STORAGE DISEASES
Boala Gaucher
Boala Niemann-Pick
Boala Sandhoff
Boala Tay-Sachs
Boala Wolman
– ØALTE BOLI CONGENITALE
Sindromul Lesch – Nyhan
Osteopetroza
2. TERAPII IN STUDII CLINICE
Se refera la bolile pentru care transplantul celulelor stem s-a dovedit a fi benefic, dar inca nu a fost adoptat ca si terapie standard. Este vorba despre:
– anumite boli autoimune (Diabet tip I, Lupus eritematos sistemic, scleroza sistemica)
– boli ale sistemului nervos central (scleroza multipla)
– tumori canceroase (cancer de san)
Mai jos v-am pus la dispozitie lista completa a bolilor pentru care transplantul celulelor stem a fost si este folosit in cadrul studiilor clinice:
– ØBOLI AUTOIMUNE
Diabet zaharat de Tip I
Lupus eritematos sistemic
– ØBOLI ALE SISTEMULUI NERVOS CENTRAL
Leziuni ale creierului la copii: Paralizie Cerebrala, Encefalopatie, Hipoxia
Scleroza Multipla (MS)
– ØTULBURARI ALE PROLIFERARII CELULARE
BOLI HISTIOCITARE
Limfohistiocitoza familiala eritrofagocitica
Hematofagocitoza
Histiocitoza celulelor Langerhans (LCH, denumita anterior Histiocitoza-X)
EPIDERMOLYSIS BULLOSA
– ØIMUNODEFICIENTE CONGENITALE (TERAPIE GENICA)
Trombastenia Glanzmann
MUNODEFICIENTE COMBINATE SEVERE – SEVERE COMBINED IMMUNODEFICIENCY (SCID)
SCID cu Deficienta de Adenozin Dezaminaza (ADA-SCID)
SCID X linkata
– ØCARDIOMIOPLASTIE CELULARA (EX: INTARIREA MUSCHIULUI CARDIAC AFECTAT, PRIN INFUZAREA DE CELULE STEM SAU PROMOVAREA / INCURAJAREA CRESTERII ACESTORA)
Transplant autologa de celule stem
Proliferarea prin medicatie a celulelor stem
– ØTUMORI CANCEROASE
Cancer de san
Sarcom Ewing
Carcinom renal
3. TRATAMENTE EXPERIMENTALE
Se refera la bolile pentru care celulele stem sunt folosite ca terapii experimentale.
Mai jos va punem la dispozitie lista unor boli in tratarea experimentala a carora a fost si este folosit transplantul celulelor stem:
– ØBOLI AUTOIMUNE
Poliartrita juvenila
Poliartrita reumatoida
Boala Crohn
Sindromul Evan
Dermatomiozita juvenila
Sclerodermia
– ØTERAPIE GENICA
Anemia Fanconi
Boli metabolice (Leucodistrofia, etc.)
Boala Parkinson
– ØTERAPIE REPARATORIE NEURONALA
BOLI ALE SISTEMULUI NERVOS CENTRAL
Scleroza amiotrofica laterala
Boala Alzheimer
Boala Huntington
Boala Parkinson
LEZIUNI TRAUMATICE
Leziuni ale maduvei spinarii
Recuperare in urma unui accident vascular cerebral
– ØTERAPIE REGENERATIVA ORGANICA
LA NIVELUL RINICHIULUI
Transplant combinat renal si de celule stem
LA NIVELUL FICATULUI
Regenerarea celulelor hepatice
De ce sa pastrezi celulele stem?
Deoarece ai avantajul d a dispune de o grefa de celule stem pregatita, disponibila imediat pentru transplant, in cazul stabilirii indicatiei terapeutice pentru copilul la a carui nastere s-a efectuat recoltare sau pentru unul din membrii familiei.
Recoltarea unei grefe de sange placentar nu implica niciun risc pentru mama sau nou nascut, fiind cea mai facila modalitate de obtinere a unei grefe de celule stem hematopoietice.
Grefa de sange placentar contine celule stem cu proprietati biologice distincte asociate imaturitatii celulare, comparativ cu alte surse de celule stem, ceea ce ofera avantaje clinice prin perspectiva calificarii grefei pentru transplant si a incidentei mai reduse, mai putin severe a complicatiilor imunologice posttransplant.
In prezent se prefigureaza noi perspective de utilizare a grefelor de sange placentar, in domeniul nou al medicinei regenerative, in viitor fiind posibila extinderea listei afectiunilor tratabile.
Asadar, daca vrei sa-i asiguri familiei tale disponibilitatea pentru aceasta sursa terapeutica, uneori chiar sansa la viata, trebuie sa faci toate demersurile necesare ca procedura sa aiba loc, nasterea fiind unica ocazie cand se poate face recoltarea.
Acest lucru inseamna ca trebuie sa actionezi acum si in timp util!
Sursa informatii: www.parentsguidecordblood.org
